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艾伏尼布用于治疗经FDA批准的检测发现异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)基因突变的成年患者的急性髓系白血病(AML)和胆管癌。IDH1基因突变可导致肿瘤代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的积累。2-HG水平的增加会干扰未成熟母细胞变成成熟细胞的过程。艾伏尼布通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)酶来减少2-HG的异常生成。艾伏尼布是第一个被批准的IDH1抑制剂类药物。
急性髓系白血病是一种血癌，其结果是血液和骨髓中不正常的未成熟白细胞(成髓细胞)数量增加。有IDH1突变的人会发展成AML，因为它阻止了成髓细胞变成健康的白细胞(粒细胞)。艾伏尼布是一种靶向疗法，专门针对IDH1突变细胞，帮助成髓细胞生长为健康细胞。大约6%到10%的AML患者有IDH1突变。艾伏尼布适用于idh1突变复发或难治性急性髓系白血病(AML)的成人治疗。艾伏尼布也适用于≥75岁新诊断idh1突变AML的成年人，或有排除使用强化诱导化疗的共病的患者，联合或不联合阿扎胞苷。
胆管癌是一种罕见的胆管侵袭性癌症。高达20%的胆管癌病例发生IDH1突变。艾伏尼布适用于既往治疗过的具有易感IDH1突变的成人患者局部晚期或转移性胆管癌的治疗。
据了解，海外药房上市的艾伏尼布原研药250mg*60片价格在269500人民币左右。