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去纤苷(Defibrotide) 作用机制

去纤苷最早是意大利Gentium制药生产研发在2013年10月被欧盟批准上市,后来意大利Gentium被爵士制药公司收购并在2016年3月30日被美国食品药品监督管理局批准上市,去纤苷适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者,也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

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去纤苷似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌,防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外,最近的研究显示,这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷成人和儿童患者的推荐剂量为6.25mg/kg,每6小时静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重,即HSCT准备方案前患者的体重。服用去纤苷至少21天。如果21天后肝脏VOD的体征和症状仍未解决,则继续去纤苷,直到VOD解决或最多60天。

据了解,去纤苷还没有在中国大陆上市,有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg,价格为18900元。


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