去纤苷适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

在三项研究中调查了DEFITELIO的功效:两项未来的临床试验(研究1和研究2)和扩展的接近研究(研究3)。

研究1在DEFITELIO治疗组招募了102名根据以下标准诊断为VOD的成人和儿童患者(胆红素至少为2 mg/dL，且至少有以下两项发现:肝肿大, 腹水在HSCT后+21天，体重增加超过5%)，在HSCT后+28天，伴有多器官功能障碍(肺、肾或两者)的相关诊断。治疗组服用DEFITELIO，剂量为6.25 mg/kg，每6小时输注一次，持续至少21天，直至患者出院。由于出血风险增加，DEFITELIO治疗组的患者不允许接受合并用药，如肝素、华法林或阿替普酶。

研究2包括HSCT后诊断为肝VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者，其中75名患者接受DEFITELIO治疗，剂量为每6小时输注6.25 mg/kg。计划的最短治疗时间为14天。可以继续治疗，直到肝VOD症状消失。

研究3是DEFITELIO治疗成人和儿童肝VOD患者的扩展方案。在351名接受HSCT并出现肝VOD伴肾功能或肺功能障碍的患者中评估了去纤肽的疗效。所有患者接受DEFITELIO，剂量为6.25 mg/kg，每6小时输注一次。

DEFITELIO的疗效基于HSCT后+ 100天的存活率。在研究1中，移植后100天的存活率为38% (95% CI: 29%，48%)。在研究2中，移植后100天的存活率为44% (95% CI: 33%，55%)。在研究3中，第+ 100天的存活率为45% (95%可信区间:40%，51%)。

据了解，去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。