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恩西地平(Enasidenib)在治疗复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)方面显示出了良好的效果。在一项针对199名患者进行的单臂试验中,研究者对恩西地平的疗效进行了系统评估。这些患者均为因急性髓系白血病而经历复发或未能有效应对其他治疗方案的成人患者。试验的核心指标包括完全缓解率(CR)和部分血液学恢复率(CRh)。完全缓解指的是患者体内没有疾病证据,且血细胞计数恢复到正常水平,而部分血液学恢复则意味着患者虽然没有疾病证据,但血液成分存在一定程度的恢复。
结果显示,在经过至少6个月的恩西地平治疗后,19%的参与者达到了完全缓解,且其完全缓解的中位持续时间为8.2个月。这一结果表明,恩西地平在部分患者中能够有效地抑制癌症的发展,并恢复其正常的血细胞产生。此外,4%的参与者在治疗后达到了完全缓解与部分血液学恢复的状态,其此状态的中位持续时间为9.6个月,这进一步验证了恩西地平在改善患者血液学参数方面的潜力。
在研究开始时,有157名患者因为急性髓系白血病需要定期输血或接受血小板治疗。在接受恩西地平治疗后,34%的患者不再需要输血,这表明恩西地平不仅能够改善患者的整体健康状况,还可能降低他们对辅助治疗的依赖,从而提高生活质量。这一结果尤其重要,因为对于许多复发或难治性急性髓系白血病患者而言,输血和血小板治疗往往是造成身体负担的重要因素。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Enasidenib