2019年6月10日罗氏集团基因泰克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准泊洛妥珠单抗(polatuzumab vedotin-piiq)联合苯达莫司汀加利妥昔单抗(rituximab) (BR)治疗复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成年人，这些人以前接受过至少两种治疗。这项批准基于怎样的临床效果？

泊洛妥珠单抗的加速批准是基于Ib/II期GO29365研究的结果。这是第一个也是唯一的随机关键临床试验，显示在不适合进行造血干细胞移植的R/R型DLBCL患者中，应答率高于BR(一种常用方案)。研究结果显示，40%接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者获得了完全缓解(n=16/40;95% CI: 25-57)，这意味着在评估时没有发现癌症，而单独使用BR时只有18% (n=7/40;95% CI: 7-33)。完全有效率由独立的评审委员会评估。研究还显示，45%接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者在治疗结束时达到了客观反应(n=18/40;95% CI: 29-62)，而单独接受BR治疗的患者只有18% (n=7/40;95% CI: 7-33)。在接受泊洛妥珠单抗+ BR治疗并获得完全或部分应答的患者中，64% (n=16/25)的应答持续时间(DOR)至少持续了6个月，而单独接受BR治疗的患者中只有30% (n=3/10)。此外，48% (n=12/25)接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者有持续至少一年的DOR，而单独接受BR治疗的患者有20% (n=2/10)。不良反应发生在至少20%的患者中，在泊洛妥珠单抗+ BR治疗的患者中发生不良反应的频率比单独BR治疗的患者高至少5%，包括白细胞计数低、血小板水平低、红细胞计数低、麻木、手脚刺痛或疼痛、腹泻、发烧、食欲减退和肺炎。

基于该项临床数据，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该项治疗。2019年2月FDA对该公司的泊洛妥珠单抗生物制剂许可证申请给予优先审查。此外，泊洛妥珠单抗在2017年被FDA授予突破性治疗称号，并被欧洲药品管理局授予PRIME(优先药物)称号，用于治疗R/R弥漫大bcl患者。泊洛妥珠单抗与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用的批准为复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者提供了一种新的治疗选择和改善患者预后的新希望。据了解，泊洛妥珠单抗还没有通过药监局的批准，患者无法在国内购买。海外药房上市的泊洛妥珠单抗原研药规格140mg售价在66000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。

2019年6月10日罗氏集团基因泰克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准泊洛妥珠单抗(polatuzumab vedotin-piiq)联合苯达莫司汀加利妥昔单抗(rituximab) (BR)治疗复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成年人，这些人以前接受过至少两种治疗。这项批准基于怎样的临床效果？

泊洛妥珠单抗的加速批准是基于Ib/II期GO29365研究的结果。这是第一个也是唯一的随机关键临床试验，显示在不适合进行造血干细胞移植的R/R型DLBCL患者中，应答率高于BR(一种常用方案)。研究结果显示，40%接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者获得了完全缓解(n=16/40;95% CI: 25-57)，这意味着在评估时没有发现癌症，而单独使用BR时只有18% (n=7/40;95% CI: 7-33)。完全有效率由独立的评审委员会评估。研究还显示，45%接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者在治疗结束时达到了客观反应(n=18/40;95% CI: 29-62)，而单独接受BR治疗的患者只有18% (n=7/40;95% CI: 7-33)。在接受泊洛妥珠单抗+ BR治疗并获得完全或部分应答的患者中，64% (n=16/25)的应答持续时间(DOR)至少持续了6个月，而单独接受BR治疗的患者中只有30% (n=3/10)。此外，48% (n=12/25)接受泊洛妥珠单抗 + BR治疗的患者有持续至少一年的DOR，而单独接受BR治疗的患者有20% (n=2/10)。不良反应发生在至少20%的患者中，在泊洛妥珠单抗+ BR治疗的患者中发生不良反应的频率比单独BR治疗的患者高至少5%，包括白细胞计数低、血小板水平低、红细胞计数低、麻木、手脚刺痛或疼痛、腹泻、发烧、食欲减退和肺炎。

基于该项临床数据，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该项治疗。2019年2月FDA对该公司的泊洛妥珠单抗生物制剂许可证申请给予优先审查。此外，泊洛妥珠单抗在2017年被FDA授予突破性治疗称号，并被欧洲药品管理局授予PRIME(优先药物)称号，用于治疗R/R弥漫大bcl患者。泊洛妥珠单抗与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用的批准为复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者提供了一种新的治疗选择和改善患者预后的新希望。据了解，泊洛妥珠单抗还没有通过药监局的批准，患者无法在国内购买。海外药房上市的泊洛妥珠单抗原研药规格140mg售价在66000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。