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培米替尼(Pemigatinib),也被称为达伯坦(Pemazyre),是一款由美国Incyte生物制药公司研发的小分子激酶抑制剂药物,专为治疗胆管癌这一恶性程度极高的肿瘤而生。作为全球首款针对胆管癌的靶向药物,培米替尼的问世为胆管癌患者带来了新的治疗选择。
培米替尼的作用机制主要聚焦于成纤维细胞生长因子受体(FGFR)通路。FGFR在细胞的生长、增殖以及血管生成等一系列关键过程中都扮演着举足轻重的角色。当FGFR基因发生融合或突变时,会导致信号通路异常激活,从而为肿瘤细胞的疯狂生长和广泛扩散提供助力。培米替尼能够精准地抑制FGFR1、2、3的活性,阻断这一异常信号通路,从而高效地抑制肿瘤细胞的增殖与存活。
培米替尼主要用于治疗经治晚期胆管癌成年患者,特别是那些已经转移或局部晚期且无法通过手术治疗的患者。在临床试验中,培米替尼展现出了显著的疗效。例如,在著名的FIGHT-202试验中,培米替尼治疗存在FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,客观缓解率达到了36%,其中有2.8%的患者实现了完全缓解。
值得一提的是,培米替尼已经在国内上市,并且被纳入了医保目录。这使得更多国内患者能够以更加合理的价格获得这一创新药物,享受其带来的治疗益处。同时,国外的患者也可以通过正规渠道购买到培米替尼的原研药或仿制药,根据自身的经济状况和治疗需求做出选择。
除了胆管癌,培米替尼还在临床试验中被评估用于治疗其他与FGFR相关的肿瘤,如非小细胞肺癌等。尽管目前其适应症主要聚焦于胆管癌,但随着研究的深入,培米替尼有望在未来为更多类型的癌症患者带来治疗希望。
总的来说,培米替尼作为一款针对胆管癌的靶向药物,以其独特的作用机制和显著的疗效,为胆管癌患者带来了新的治疗选择和希望。