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艾伏尼布（商品名拓舒沃，英文名Ivosidenib）是一种创新的药物，主要用于治疗特定类型的白血病和胆管癌。这款药物是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，为携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者带来了新的治疗希望。
艾伏尼布的作用机制独特而高效。IDH1是一种在细胞代谢和能量产生中起关键作用的酶，当IDH1基因发生突变时，会导致酶的活性异常，进而产生有毒代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG），干扰细胞的正常代谢和功能，促进肿瘤的发生和发展。艾伏尼布通过特异性地抑制IDH1突变的活性，阻止2-HG的产生，从而恢复细胞正常的代谢和功能。此外，艾伏尼布还能促使肿瘤细胞进入凋亡状态，进一步控制癌症的发展。
艾伏尼布的适应症广泛，主要包括：
用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。
与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病患者，这些患者通常是75岁或以上，或因合并症不能使用强化诱导化疗的患者。
用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者（该适应症在中国市场暂未获批）。
艾伏尼布以其独特的作用机制和明确的适应症，为IDH1突变相关癌症患者提供了新的治疗选择，显著提高了患者的生存率和生活质量。