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阿西米尼,也被称为Asciminib,是一种在慢性髓系白血病(CML)治疗中崭露头角的创新药物。它由全球领先的医药企业瑞士诺华研发,于2021年在美国首次获批上市,为CML患者,特别是那些对传统酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)产生耐药性或无法耐受的患者,提供了新的治疗选择。
阿西米尼是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂,它通过特异性地靶向BCR-ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋(STAMP),有效抑制这种在CML中异常表达的融合蛋白的活性。BCR-ABL1融合蛋白是CML的主要致病因素,它导致细胞增殖失控。阿西米尼通过改变BCR-ABL1的构象,从而抑制其激酶活性,阻止癌细胞的生长和扩散。
阿西米尼在临床上主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓系白血病(Ph+ CML),特别是对于那些已经使用了两种或更多种TKIs但疗效不佳的患者。此外,它还被证实对具有T315I突变的Ph+ CML患者有效,这种突变使得许多传统的TKIs无法发挥作用。
阿西米尼的推荐剂量为每日一次80毫克或每日两次每次40毫克,口服使用。它具有良好的安全性和耐受性,常见的副作用包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳等。然而,患者在使用阿西米尼期间仍需密切监测身体反应,并遵循医生的建议进行治疗。随着更多临床试验数据的公布和监管机构的审批,阿西米尼有望成为CML患者的新希望。
至于上市情况,目前阿西米尼尚未在国内市场上市,国内患者暂时无法直接购买到。但据了解,原版的阿西米尼价格高昂,60片40mg规格的药品价格接近15万元人民币。不过,对于渴望接受阿西米尼治疗的患者来说,海外市场上已有仿制药可供选择,其中老挝卢修斯制药的版本较为知名,其价格相对亲民,相同规格的产品仅需约4500元人民币。