培米替尼（Pemigatinib）是一种高选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，近年来在治疗胆管癌（CCA）和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）中展现出显著的疗效。其独特的作用机制和广泛的适应症使其成为肿瘤治疗领域的新选择。

培米替尼通过选择性抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性，阻断肿瘤细胞的增殖、存活和迁移，从而抑制肿瘤生长。其次，培米替尼还特别针对FGFR2融合或重排的胆管癌以及FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤，实现精准治疗，减少对正常细胞的损伤。通过抑制FGFR信号通路，培米替尼还可调节肿瘤微环境，增强免疫细胞对肿瘤的杀伤作用。

培米替尼在治疗不可切除的局部晚期或转移性胆管癌中表现出显著疗效。临床试验数据显示，对于FGFR2融合或重排的患者，培米替尼的客观缓解率（ORR）可达35.5%，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，显著延长了患者的生存期。对于伴有FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤患者，培米替尼也显示出良好的治疗效果，可有效控制疾病进展，改善患者的生活质量。

在服用培米替尼的过程中，可能会出现包括高磷血症、脱发、腹泻、疲劳等常见的副作用。严重的副作用如视网膜脱离和肝功能异常需及时处理。另外，治疗期间需定期监测血磷水平、肝功能和视力变化，确保用药安全。特别注意的是，孕妇及哺乳期妇女禁用，因培米替尼可能对胎儿或婴儿造成危害；其次，肝功能不全患者需谨慎使用，必要时调整剂量。

培米替尼作为一种高选择性的FGFR抑制剂，在治疗胆管癌和骨髓/淋巴肿瘤中展现出显著的疗效。其精准靶向治疗的特点为患者提供了新的治疗选择，同时改善了患者的生存期和生活质量。然而，培米替尼的使用需严格遵循医生指导，定期监测疗效和副作用，以确保治疗的安全性和有效性。随着研究的深入，培米替尼在肿瘤治疗领域的应用前景将更加广阔，为更多患者带来希望。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102