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艾乐多卡基因疗法(商品名:ELAD,通用名:Eladocagene exuparvovec)作为一种前沿的基因治疗方法,专门针对X连锁溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)而设计。该疗法通过向患者体内输送正常的LAL基因,有效恢复体内缺乏的溶酶体酸性脂肪酶,从而减缓脂质积聚,改善肝脏及其他器官功能,显著提升患者生活质量。
作为一种创新的基因疗法,艾乐多卡在使用过程中可能会带来一些副作用,患者在治疗前应充分了解并评估这些潜在风险。疗法采用腺病毒载体将正常LAL基因导入患者体内,但腺病毒载体可能被免疫系统视为异物,引发免疫反应。常见的免疫相关反应有发热、头痛、寒战和全身不适等,这些反应多为暂时性,可在几天内自行缓解。
肝脏作为艾乐多卡治疗的主要靶器官,部分患者在治疗后可能会出现轻微的肝功能异常,如肝酶升高。这通常是肝脏对治疗的正常反应,且大多数患者的肝功能异常会在治疗后不久恢复正常。但为确保肝脏健康,治疗过程中仍需定期进行肝功能监测。
过敏反应也是艾乐多卡基因疗法可能出现的副作用之一。少数患者可能会出现皮疹、瘙痒、呼吸急促或胸闷等过敏症状。一旦出现严重过敏反应,应立即停药并就医。
尽管艾乐多卡在临床试验中表现出良好的安全性,但仍有少数患者可能经历更严重的副作用。腺病毒载体可能引发感染,尤其在免疫系统较弱的患者中更为常见。若出现持续发热、疲劳或局部感染等症状,应及时就医。
另外,艾乐多卡可能引发免疫系统的长期激活,导致持续的免疫相关问题,影响治疗效果或产生新的健康问题。因此,治疗过程中需密切监测免疫功能。对于有肝病史或肝功能异常的患者,治疗时需特别谨慎,并加强肝功能监测,以防少数患者出现严重的肝脏损伤,如肝衰竭。
参考资料:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/upstaza-epar-product-information_en.pdf