阿库米地司（acoramidis），商品名为Attruby，是一种创新的口服处方药，专为治疗由野生型或遗传性转甲状腺素（TTR）介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）而设计。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病，其特征是TTR蛋白的错误折叠和沉积在心脏中，导致心肌功能受损，引发心力衰竭。

Attruby通过稳定TTR蛋白在血液中的结构，发挥治疗作用。它能够在甲状腺素结合位点与TTR结合，从而减缓TTR四聚体分解为其组成单体的速度，抑制由此引发的淀粉样变性过程。这种机制有助于减少心脏中有害淀粉样蛋白沉积物的形成，从而减缓疾病进展，降低心血管相关住院率和死亡率，并显著改善患者的生活质量。

Attruby是一种近乎完全（≥90%）的TTR选择性稳定剂，这意味着它能够高效且特异性地针对TTR蛋白，减少不必要的副作用。该药物于2024年11月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗成人野生型或变异型TTR介导的ATTR-CM心肌病。这一批准基于ATTRibute-CM第3阶段研究的积极结果，该研究显示，在长达30个月的治疗期间，Attruby在堪萨斯城心肌病问卷和6分钟步行测试等关键指标上，均显示出具有统计学意义的治疗效果。

此外，Attruby还表现出对心力衰竭标志物NT-proBNP的良好控制。研究显示，Attruby组患者蛋白质NT-proBNP的增加量约为安慰剂组的一半，这表明接受治疗的患者在30个月后心力衰竭的发生率低于未接受治疗的患者。这一发现进一步证实了Attruby在治疗ATTR-CM方面的有效性和安全性。

总之，阿库米地司（Attruby）是一种针对ATTR-CM的突破性治疗药物，它通过稳定TTR蛋白，减缓疾病进展，改善患者预后，为ATTR-CM患者带来了新的治疗选择和希望。

阿库米地司是2024年年末刚被美国FDA批准上市的新药，海内外都暂时较难直接购买到这种药物。如果患者有阿库米地司方面问题，请咨询海外医学顾问进行了解。

参考链接：https://www.rxlist.com/attruby-drug.htm