阿库米地司（acoramidis，商品名Attruby）是一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物。ATTR-CM是一种罕见且严重的疾病，主要影响心肌，导致心脏中蛋白质异常沉积，使心壁变硬，左心室无法正常放松和充血，最终可能引发心力衰竭。这种疾病分为两种类型：遗传性ATTR-CM（hATTR-CM）和野生型ATTR-CM（wATTR-CM）。前者由转甲状腺素蛋白基因变异引起，可在家族中遗传，而后者则与基因变异无关。

阿库米地司的临床效果在一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照研究中得到了验证。该研究纳入了611名患有野生型或遗传性ATTR-CM的成年患者（研究编号NCT03860935），旨在评估阿库米地司的疗效和安全性。研究的主要终点包括30个月内的全因死亡率和心血管相关住院（CVH）累计频率。结果显示，服用阿库米地司的患者在30个月时的存活率为81%，显著高于安慰剂组的74%。此外，阿库米地司组的心血管相关住院率也较低，平均每年0.3次，而安慰剂组为0.6次。这些数据表明，阿库米地司在降低死亡率和减少住院率方面具有显著效果。

在安全性方面，阿库米地司的耐受性总体良好。最常见的不良反应是腹泻和上腹部疼痛，但这些胃肠道反应大多为轻微，无需停药即可缓解。这一安全性特征使得阿库米地司成为ATTR-CM患者的一种可靠治疗选择。

随着对ATTR-CM认识的提高和诊断工具的进步，该疾病的患病率估计值正在不断增加。阿库米地司的获批为患者提供了一种新的治疗手段，能够有效改善预后并提高生活质量。通过减少与心脏病相关的死亡和住院，阿库米地司为ATTR-CM患者带来了新的希望。

参考链接：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-heart-disorder-caused-transthyretin-mediated-amyloidosis