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米达美替尼,作为一种创新的治疗药物,近日获得了批准,成为首个用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型(NF1)的成人和儿童患者的药物。这些患者通常患有症状性丛状神经纤维瘤(PN),且由于肿瘤的位置或特性,无法进行完全切除。
在服用米达美替尼之前,患者需要接受全面的眼科评估,并通过超声心动图评估射血分数(EF),以确保药物使用的安全性。米达美替尼提供了两种给药形式:胶囊和口服悬浮液片剂。胶囊必须整粒吞服,不可打开、折断或咀嚼;而口服悬浮液片剂则更加灵活,可以整片吞服,也可以分散在饮用水中作为液体口服。
米达美替尼的推荐剂量是根据患者的体表面积(平方米)来确定的,范围从每日两次1毫克到每日两次4毫克不等。具体剂量需根据医生的指导,在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用。继续使用米达美替尼进行治疗,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
然而,米达美替尼也带来了一些需要注意的副作用。严重的副作用可能包括视力模糊、失明等眼睛问题,气促、心率加快等心脏问题,以及脱皮、皮疹等皮肤问题。常见的副作用则包括腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳等。对于儿童患者,还可能出现胃痛、头痛和手指甲或脚趾甲周围的皮肤发红、肿胀或疼痛等症状。
此外,米达美替尼可能会影响女性的生育能力,因此有生育计划的患者在使用前应咨询医生。
总的来说,米达美替尼为无法手术切除的丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗希望。患者在使用时应遵循医生的指导,密切关注副作用情况,并及时与医生沟通。