阿扎替利单抗（axatilimab-csfr，商品名NIKTIMVO™）是一种创新的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）阻断剂，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。cGVHD是一种严重的并发症，通常发生在异基因干细胞移植后，当患者的免疫系统对捐赠的干细胞产生反应并攻击自身器官时引发。阿扎替利单抗通过抑制CSF-1R信号通路，减少炎症和纤维化反应，从而改善cGVHD的症状。该药物适用于体重至少40公斤的成人和儿童患者，这些患者在至少两次全身治疗失败后需要进一步治疗。

阿扎替利单抗于2024年8月14日获得美国食品药品管理局（FDA）批准，成为首个针对CSF-1R的抗体药物。其批准基于AGAVE-201临床试验的数据，该试验显示阿扎替利单抗在治疗复发性或难治性cGVHD患者中表现出显著的疗效，总体缓解率（ORR）达到75%。阿扎替利单抗通过静脉输注给药，每2周一次，每次持续30分钟。在每次输液前，医疗保健提供者可能会为患者开具苯海拉明（抗组胺药）和对乙酰氨基酚（解热药）等药物，以预防输液相关反应。

尽管阿扎替利单抗在治疗cGVHD中展现出显著的临床价值，但其使用可能伴随一些副作用，包括肌肉和关节疼痛、疲劳、感染、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、病毒感染、发烧和呼吸困难等。实验室异常如肝功能指标升高和血红蛋白降低也较为常见。此外，阿扎替利单抗具有胚胎-胎儿毒性，可能对胎儿造成伤害，因此有生育能力的女性需在治疗期间及最后一次给药后30天内采取有效的避孕措施。哺乳期女性也应避免使用该药物。

总体而言，阿扎替利单抗的上市为cGVHD患者提供了一种新的治疗选择，填补了该领域的治疗空白。其独特的作用机制和显著的疗效使其成为精准医学领域的重要突破。然而，患者在使用过程中需严格遵循医疗保健提供者的指导，以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接：https://www.niktimvohcp.com/