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阿瑞洛莫(arimoclomol)作为一种热休克蛋白激活剂,与 miglustat 联合应用于 C 型尼曼匹克病(NPC)神经系统症状的治疗。NPC 是一种罕见遗传病,患者因无法正常分解利用某些脂肪物质,致使这些物质在器官堆积,引发神经与大脑问题。阿瑞洛莫虽作用机制未完全明晰,但在临床试验中已展现一定疗效,为 NPC 患者带来新希望。
不过,阿瑞洛莫也存在诸多副作用。临床试验显示,常见副作用有上呼吸道感染(鼻塞、打喷嚏、喉咙痛等)、腹泻、体重减轻、震颤、荨麻疹、头痛、下呼吸道感染以及癫痫发作,超 8%的患者会出现这些症状,多数为轻至中度,但仍需密切关注与合理管理。更为严重的是,它可能引发超敏反应,如荨麻疹和血管性水肿,此类反应发展迅速且可能危及生命,一旦出现相关症状,必须立即停药并紧急就医。
此外,阿瑞洛莫还可能存在其他未明确的不良反应。鉴于个体差异,患者对药物的耐受和反应各不相同。因此,用药期间患者应定期接受医学评估,医生也需依据患者具体情况调整治疗方案,及时处理异常症状。
总之,阿瑞洛莫为 NPC 患者提供了潜在治疗途径,但副作用不可小觑。患者与医生需加强沟通,保障用药安全与疗效。未来,更多研究和临床数据将有助于深入了解其作用机制与长期安全性。
参考链接:https://www.drugs.com/miplyffa.html