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克瑞司氟特(Crinecerfont),商品名为 Crenessity,为经典型先天性肾上腺增生(CAH)患者带来了开创性的治疗方案。作为糖皮质激素替代治疗的辅助手段,克瑞司氟特是一种促肾上腺皮质素释放因子 1 型受体拮抗剂,能够更精准地降低雄激素水平,为减少类固醇的使用剂量提供了可能。
克瑞司氟特适用于 4 岁及以上的典型 CAH 成人和儿童患者。成人推荐剂量为每日两次,每次 100mg,随早晚餐口服。儿童剂量则依据体重而定:体重在 10kg 至 20kg 之间的儿童,每日两次,每次 25mg;体重 20kg 至 55kg 的儿童,每日两次,每次 50mg;体重 55kg 及以上的儿童,每日两次,每次 100mg。
虽然克瑞司氟特为 CAH 患者带来了新希望,但也可能出现一些副作用。成人患者最常见的不良反应包括疲劳、头痛、头晕、关节痛、背痛、食欲下降和肌痛,这些症状多为轻度至中度,可能会随着治疗的持续而逐渐缓解。儿科患者的常见不良反应则为头痛、腹痛、疲劳、鼻塞和鼻出血。家长需密切关注孩子的身体反应,若出现异常或症状加重,应及时与医生沟通。
此外,克瑞司氟特还可能引发过敏反应,如喉咙发紧、血管性水肿和全身性皮疹。一旦出现这些明显的过敏症状,应立即停药并接受相应治疗。
特别要注意的是,在使用克瑞司氟特治疗期间,必须继续使用糖皮质激素,以防止急性肾上腺功能不全或肾上腺危象的发生。糖皮质激素的剂量调整需在专业医务人员的监督下进行,且不能低于皮质醇替代所需的剂量。在皮质醇需求增加的情况下,如急性疾病、严重创伤或外科手术时,应使用糖皮质激素应激剂量。
总体而言,克瑞司氟特为 CAH 患者提供了新的治疗选择。患者在用药过程中,应密切留意可能出现的副作用,并在医生的指导下合理调整治疗方案。