依维苏单抗（Evinacumab，商品名Evkeeza）是一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的创新药物。

2021年2月11日，依维苏单抗首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。这一批准标志着依维苏单抗正式进入临床应用阶段。

同年6月，依维苏单抗又在欧盟获得批准，用于治疗患有HoFH的成人和12岁及以上的青少年患者。这一批准进一步扩大了依维苏单抗的市场覆盖范围。

随着临床研究的深入和数据的积累，依维苏单抗的适应症范围不断扩大。

2023年3月，美国FDA扩大了依维苏单抗的适应症，批准其用于治疗5至11岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者。

2023年12月，欧盟委员会（EC）也扩大了依维苏单抗的适应症，批准其用于治疗5至11岁的HoFH儿童患者。

2025年1月，欧盟委员会再次扩大依维苏单抗的适应症范围，将其批准用于6个月至5岁的HoFH儿童患者。这使得依维苏单抗成为欧盟首个也是唯一一个用于该年龄段HoFH儿童患者的药物。

依维苏单抗是一种血管生成素样3（ANGPTL3）抑制剂，通过阻断ANGPTL3的活性，降低患者体内的LDL-C水平。临床试验表明，依维苏单抗能够显著降低HoFH患者的LDL-C水平，减少心血管疾病的风险，并改善患者的临床症状和生活质量。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/evinacumab.html