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普拉替尼(Pralsetinib)是一种口服的高选择性RET激酶抑制剂,主要用于治疗RET基因融合或突变的非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)和其他甲状腺癌。RET基因的异常激活是这些癌症发生和发展的重要驱动因素。普拉替尼通过精准抑制RET激酶的活性,阻断下游信号通路,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。
普拉替尼的研发基于对RET基因突变在癌症中作用的深入理解。临床试验显示,普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中表现出显著的抗肿瘤活性,客观缓解率较高,且对既往接受过其他治疗的患者也有效。此外,普拉替尼在甲状腺癌患者中也显示出良好的疗效,尤其是在RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者中,能够显著延长无进展生存期。
普拉替尼的常见不良反应包括高血压、便秘、疲劳和肝酶升高等,但大多数患者能够耐受。由于其高选择性和较少的脱靶效应,普拉替尼的安全性相对较好。作为一种靶向治疗药物,普拉替尼为RET基因突变的癌症患者提供了新的治疗选择,尤其对于那些传统化疗或免疫治疗效果不佳的患者具有重要意义。它的上市标志着精准医疗在癌症治疗领域的进一步深化。
在国内,普拉替尼原研药已上市,但尚未纳入医保体系。常见的包装规格有100mg*60粒和100mg*120粒两种,价格不菲,一盒可能要花费两万多元人民币,有些地区甚至卖到六万元。海外的普拉替尼原研药价格更是高昂,60粒一盒的药品价格在四万至十几万人民币之间波动(受汇率影响价格可能有所波动)。海外已经研发出了普拉替尼仿制药,其成分与市场上的原研药相似,老挝生产的120粒装价格大约是三千多人民币(价格可能受汇率影响而波动)。
参考资料:https://gavreto.com/