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可伐利单抗(Crovalimab)是一种新型的补体C5抑制剂,主要用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。PNH是一种罕见的血液疾病,其特征是补体系统过度活跃,导致红细胞被破坏,从而引发贫血、血栓形成和深色尿液等症状。可伐利单抗通过阻断C5补体蛋白的活性,有效抑制红细胞的破坏,从而缓解疾病症状。作为一种单克隆抗体,可伐利单抗能够特异性地结合C5补体蛋白,阻止其参与补体系统的过度激活,为PNH患者提供了一种创新的治疗选择。
在临床试验中,可伐利单抗展现出了显著的疗效。一项涉及204名未接受过补体抑制剂治疗的PNH成年患者的研究表明,可伐利单抗在控制溶血和减少输血需求方面与依库珠单抗(Eculizumab)表现相当。经过24周的治疗后,约79%服用可伐利单抗的患者能够控制溶血,这一比例与依库珠单抗组相当。此外,接受可伐利单抗治疗的患者中有66%无需输血来维持红细胞水平,而依库珠单抗组的这一比例为68%。这些结果在6名接受可伐利单抗治疗的PNH患儿中也得到了验证,进一步证明了其广泛的适用性。
尽管可伐利单抗在疗效上表现出色,但其价格和购买途径目前仍存在一定的不确定性。由于该药物上市时间较短,尚未被纳入我国医保体系,因此其价格尚未明确。药品价格可能会受到销售渠道、地域差异以及医保政策等多种因素的影响,实际价格可能会有所波动。对于需要购买可伐利单抗的患者,建议通过正规医疗机构或授权药房获取,并咨询专业医生以了解具体的用药方案和费用信息。
总的来说,可伐利单抗为PNH患者提供了一种新的治疗选择,其独特的作用机制和显著的临床疗效使其在医学界备受关注。然而,由于价格和购买途径尚未完全明确,患者在用药前需充分了解相关信息,并在医生的指导下进行治疗。随着该药物在临床中的进一步应用和医保政策的调整,未来有望为更多患者带来福音。
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda docs/label/2024/761388s000lbl.pdf