培米替尼（Pemigatinib）是一种靶向治疗药物，2020年4月17日由FDA批准在美国上市，近年来因其在特定癌症治疗中的显著疗效而备受关注。该药物主要用于治疗两种特定类型的癌症：胆管癌（CCA）和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）。对于胆管癌患者，培米替尼适用于那些先前接受过治疗且不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，特别是那些携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的患者。对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，培米替尼则用于治疗复发或难治性的成人患者。

在疗效方面，培米替尼通过抑制FGFR信号通路，有效阻断了癌细胞的生长和扩散。临床试验数据显示，培米替尼在胆管癌患者中表现出较高的客观缓解率，且能够显著延长患者的无进展生存期。对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，培米替尼同样显示出良好的治疗效果，能够有效控制病情进展，改善患者的生活质量。

培米替尼的用法用量因适应症不同而有所差异。对于胆管癌患者，推荐剂量为每天口服一次13.5mg，连续服用14天，然后在21天的周期内停止治疗7天。对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，推荐剂量为每日一次13.5mg，连续口服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应每天大约在同一时间服用培米替尼，整片吞下，不要压碎、咀嚼、拆分或溶解药片。如果患者在4小时或更长时间内错过了一剂，或者出现呕吐，应继续服用下一剂计划剂量。

2022年在国内市场上，培米替尼以佩米替尼片的形式上市，但目前尚未被纳入医保范围。市场上出售的规格主要有4.5mg14片和9mg14片两种，价格区间大致在2-5万人民币每盒。相比之下，海外市场的价格更高，以13.5mg14片的规格为例，每盒的售价可能高达7万人民币以上，价格受汇率影响可能有所波动。此外，消费者在海外还可以选择购买培米替尼的仿制药，例如老挝卢修斯制药生产的4.5mg14片规格，每盒的售价仅需7百多人民币，价格因汇率波动而有所变化。

总的来说，培米替尼作为一种靶向治疗药物，在特定癌症治疗中展现出显著的疗效，为患者提供了新的治疗选择。尽管其价格较高，但对于符合条件的患者来说，培米替尼无疑是一种重要的治疗手段。随着未来更多临床数据的积累和医保政策的调整，培米替尼有望惠及更多患者，为癌症治疗领域带来更多希望。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102