400-001-9769
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格拉吉布（Glasdegib）是一种口服小分子抑制剂，由辉瑞公司研发，主要用于治疗特定类型的急性髓性白血病（AML）。其独特的疗效源于其对Hedgehog信号通路的精准抑制。
Hedgehog信号通路在胚胎发育、组织修复和细胞增殖中扮演关键角色，但在成人组织中通常处于静默状态。然而，在AML等癌症中，该通路常被异常激活，促进肿瘤细胞的增殖和存活。格拉吉布正是通过靶向抑制这一信号通路中的关键分子——Smoothened（Smo）蛋白，来发挥其治疗作用。
具体来说，格拉吉布与Smo蛋白结合，阻断其活性，从而阻止Hedgehog信号向下游传递。这一阻断作用破坏了肿瘤细胞依赖的增殖信号，导致肿瘤细胞生长停滞、凋亡增加。此外，格拉吉布还能增强化疗药物对肿瘤细胞的敏感性，与化疗药物联合使用时，能显著提高治疗效果。
临床试验表明，格拉吉布在AML患者中表现出良好的疗效和安全性。它不仅能够延长患者的生存期，还能提高患者的生活质量。特别是在那些因年龄、身体状况或其他原因无法接受强化化疗的患者中，格拉吉布提供了一种新的、有效的治疗选择。
总之，格拉吉布通过精准抑制Hedgehog信号通路中的Smo蛋白，有效干扰了AML细胞的增殖和存活，为AML患者带来了新的治疗希望。
参考链接：https://www.drugs.com/mtm/glasdegib.html