2019年12月18日安斯泰来制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)加速批准恩诺单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者在(新辅助)手术前或(辅助)手术后或局部晚期或转移性环境中曾接受PD-1/L1抑制剂和含铂化疗。这项批准基于怎样的临床疗效呢？

恩诺单抗是根据FDA基于肿瘤缓解率的加速批准计划批准的。恩诺单抗在关键的EV-201试验中进行了评估，这是一项单手臂2期多中心试验，招募了125名既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂和铂基化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者在这项研究中，每次盲法独立中央评审的主要终点确认客观缓解率(ORR)为44% (55/125;95%置信区间[CI]: 35.1, 53.2)。在接受单一药物恩诺单抗治疗的患者中，12%(15/125)经历了完全缓解，这意味着在评估时没有检测到癌症，32%(40/125)经历了部分缓解，这意味着肿瘤大小或体内癌症的范围减小。次要终点的中位缓解持续时间(DoR)为7.6个月(95% CI: 6.3，不可估计[NE])。最常见的严重不良反应(≥3%)为尿路感染(6%)、蜂窝织炎(5%)、发热性中性粒细胞减少症(4%)、腹泻(4%)、败血症(3%)、急性肾损伤(3%)、呼吸困难(3%)和皮疹(3%)。导致停药最常见的不良反应是周围神经病变(6%)。最常见的不良反应(≥20%)为疲劳(56%)、周围神经病变(56%)、食欲减退(52%)、皮疹(52%)、脱发(50%)、恶心(45%)、味觉障碍(42%)、腹泻(42%)、干眼症(40%)、瘙痒(26%)和皮肤干燥(26%)。最常见的≥3级不良反应(≥5%)为皮疹(13%)、腹泻(6%)和疲劳(6%)。据了解，海外药房上市的恩诺单抗原研药规格30mg价格在19000人民币（受汇率影响价格可能会有所波动）。