来特莫韦（Letermovir）作为靶向巨细胞病毒（CMV）DNA终止酶复合体的抗病毒药物，在预防异基因造血干细胞移植（HSCT）受者CMV激活及相关疾病方面展现出显著疗效。CMV在免疫健全的宿主中通常呈潜伏状态，但在接受HSCT等免疫抑制治疗的患者中，病毒再激活可导致严重的器官损伤甚至危及生命。临床研究证实，来特莫韦通过抑制病毒DNA加工关键酶，有效阻断病毒复制周期，为这类高危人群构筑重要免疫防线。

关键性临床试验纳入570例CMV血清阳性成年HSCT受者，采用双盲设计比较来特莫韦与安慰剂组的疗效差异。结果显示，治疗组在移植后24周内CMV再激活发生率较对照组降低23个百分点（38% vs 61%，p<0.001），显著延缓病毒载量上升趋势。该数据表明，药物不仅降低感染发生风险，更在亚临床感染阶段即发挥抑制作用，为后续免疫重建争取关键时间窗口。值得注意的是，所有患者移植前均已携带CMV抗体，提示来特莫韦对潜伏病毒再激活具有特异性预防作用。

进一步分析显示，治疗组中重度CMV疾病发生率较安慰剂组下降50%（12% vs 24%），直接减少抗病毒补救治疗需求。病毒学应答的改善转化为临床获益：来特莫韦组全因死亡率降低17%，移植后GVHD发生率亦呈现下降趋势。药代动力学研究显示，药物在免疫抑制状态下仍保持稳定的血药浓度，确保持续病毒抑制效果。尽管主要用于预防，其对活动性CMV感染也显示出一定控制作用，为临床决策提供更多选择空间。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12070