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菲卓替尼(Fedratinib,商品名:Inrebic)是一种新型的口服高选择性Janus激酶2(JAK2)抑制剂,属于第二代JAK抑制剂,是骨髓纤维化(MF)治疗领域的重要进展。
菲卓替尼通过选择性抑制JAK2酶的活性,阻断JAK-STAT信号通路,减少异常血细胞的生成,从而改善骨髓纤维化患者的造血功能和临床症状。与第一代JAK抑制剂相比,菲卓替尼具有更高的选择性和亲和力,能够更有效地抑制JAK2激酶的活性,同时对其他JAK家族成员的抑制作用较弱,减少了潜在的副作用。
菲卓替尼主要用于治疗中度或高风险的原发性或继发性骨髓纤维化患者。临床试验表明,菲卓替尼能够显著缩小患者的脾脏体积,改善贫血、血小板减少等症状,提高患者的生活质量。此外,对于对芦可替尼(一种已上市的第一代JAK抑制剂)耐药或不能耐受的患者,菲卓替尼也显示出良好的疗效。
虽然菲卓替尼在临床试验中表现出良好的疗效,但也存在一些副作用。常见的副作用包括腹泻、恶心、呕吐、贫血等。此外,还有极少数患者出现严重的不良反应,如肝毒性、韦尼克脑病等。因此,在使用菲卓替尼时,需要密切监测患者的肝功能、全血细胞计数等指标,并根据患者的具体情况调整剂量或停药。
菲卓替尼已在国外获得批准上市,用于治疗骨髓纤维化患者。然而,在国内,菲卓替尼仍处于临床试验阶段,尚未正式获批。随着临床试验的推进和监管机构的审批,菲卓替尼有望在未来在国内上市,为骨髓纤维化患者提供新的治疗选择。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Fedratinib