恩曲替尼（Entrectinib）是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂，在特定类型的恶性肿瘤治疗中展现出显著疗效。作为靶向治疗药物，恩曲替尼通过抑制TRKA/B/C、ROS1和ALK等多种激酶的活性，阻断肿瘤细胞的增殖信号传导，从而发挥抗肿瘤作用。该药物的独特之处在于其能够穿透血脑屏障，对中枢神经系统转移病灶也具有良好的控制效果，这使其在晚期肿瘤治疗中具有特殊价值。

在非小细胞肺癌治疗领域，恩曲替尼主要适用于携带NTRK或ROS1基因融合的转移性患者。临床研究显示，对于ROS1阳性的非小细胞肺癌患者，恩曲替尼的客观缓解率可达77%，中位无进展生存期为19个月，且对脑转移患者同样有效。对于NTRK基因融合阳性的非小细胞肺癌患者，恩曲替尼也表现出类似的良好疗效。这些数据表明，恩曲替尼为特定基因型的晚期肺癌患者提供了重要的治疗选择，特别是对于那些传统治疗失败或无法耐受的患者。

除肺癌外，恩曲替尼还被批准用于治疗多种携带NTRK基因融合的实体瘤，包括但不限于甲状腺癌、唾液腺癌、肉瘤、结肠癌等。这些肿瘤类型虽然组织来源不同，但共同特点是存在NTRK基因融合这一驱动突变。恩曲替尼对这些罕见但具有特定分子特征的肿瘤显示出令人鼓舞的疗效，客观缓解率可达57%以上，且缓解持续时间较长。特别值得一提的是，恩曲替尼是少数几种可用于儿童患者的靶向药物之一，适用于1个月以上的儿童患者，为儿科实体瘤治疗开辟了新途径。

在用药方案方面，成人患者的推荐剂量为每日一次口服600毫克，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。儿童患者的剂量需根据体表面积进行调整，12岁及以上且体表面积大于1.5平方米者可采用成人剂量，较小体表面积者需相应减量。用药期间需定期监测肝功能、肾功能和心电图，特别注意可能出现的神经系统不良反应，如头晕、共济失调和认知障碍等。与其他靶向药物类似，恩曲替尼也可能引起疲劳、便秘、味觉障碍等不良反应，但多数为轻至中度，可通过对症处理得到控制。

在药物可及性方面，恩曲替尼已在国内上市并纳入医保报销范围，但经济负担仍然较重。国内原研药200mg90片规格的医保后价格仍超过2万元，欧洲原研版本更是高达4万多元。值得欣慰的是，老挝等地区生产的仿制版本价格相对亲民，约2000多元，为患者提供了更多选择。然而，不同来源的药品质量可能存在差异，患者应在医生指导下选择正规渠道购买，确保用药安全。随着精准医疗的发展，恩曲替尼这类针对特定基因异常的靶向药物将在肿瘤治疗中发挥越来越重要的作用，为更多患者带来治疗希望。

参考资料：https://www.roche.com/products/rozlytrek