贝组替凡（Belzutifan）是一种由美国默沙东公司研发的靶向治疗药物，主要用于治疗患有Von Hippel-Lindau（VHL）综合征的成年患者。这些患者常伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），且通常不需要立即进行手术治疗。

贝组替凡通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的活性，有效阻断肿瘤细胞的异常信号传导，从而抑制肿瘤的生长和扩散。这一创新机制为VHL综合征患者提供了新的治疗选择。

在使用贝组替凡的过程中，患者可能会遇到一些副作用。常见的副作用包括疲劳、恶心、呕吐、腹泻以及口腔炎症等，这些症状多为轻至中度，且多数患者能够耐受。然而，也有少数患者可能会出现较为严重的副作用，如贫血、高血压、肾功能损害等，这需要医生密切监测并及时调整治疗方案。

尽管存在副作用，但贝组替凡在临床试验中展现出了显著的疗效，能够延长患者的无进展生存期，提高生活质量。对于VHL综合征患者而言，贝组替凡无疑是一种重要的治疗选项，为他们带来了新的希望。

贝组替凡目前已经在国内上市，由于上市时间较短，暂时没有纳入医保，具体价格请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝版仿制药，规格为40mg*90片，价格在六千多元左右，且与原研药药物成分基本一致。如果患者有贝组替凡方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

参考资料：https://www.welireg.com/