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基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法的价格贵吗?在哪里可以合法购买?是否支持患者援助?

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种创新的基因疗法,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。作为一种基因疗法,其研发、生产和临床应用的成本较高,因此价格也相对昂贵。在美国,Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的治疗费用大约为300万美元,这一价格使得它成为目前市场上最昂贵的基因疗法之一。此价格主要包含了治疗所需的基因制剂费用、医疗服务和相关护理成本。虽然价格庞大,但考虑到其能够显著改善DMD患者的生活质量并延缓疾病的进展,许多人认为这笔费用在一定程度上是值得的。

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目前,Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl主要在美国获得批准并上市,其他一些国家和地区也在进行审批或研究。美国FDA在2023年批准了该疗法,用于治疗年龄小于4岁的杜氏肌营养不良症患者。在美国,患者和医疗机构可以通过正规渠道,如药品供应商或治疗中心,购买该药物。在其他国家,患者可能需要通过跨国医疗或在国家批准的范围内获取此药。对于不在批准地区的患者,可能需要通过获得特别许可的程序,或在有临床研究的背景下进行治疗。

为了缓解高昂治疗费用带来的负担,Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的制造商提供了患者援助计划。该计划旨在帮助经济困难的患者获得药物支持。患者可以通过药物生产商的官方网站或与相关医疗机构联系,了解是否符合援助计划的资格。此外,医疗保险和某些医疗援助项目也可能覆盖该疗法的部分费用,具体情况因国家和保险计划而异。在美国,部分保险公司可能会部分或全部报销该药物,但报销范围和标准因保险类型而异,患者需要与保险公司和医疗机构密切沟通。

参考资料:

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

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