菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec，商品名BEQVEZ）基因疗法于2024年4月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗18岁及以上、对AAV血清型Rh74中和抗体检测为阴性的中度至重度血友病B成年患者。

fidanacogene elaparvovec的研发始于对血友病B治疗需求的深入探索。血友病B患者因凝血因子IX（FIX）缺乏导致反复出血，传统治疗依赖定期输注FIX，但存在感染风险和不便。基因疗法的目标是通过单次治疗实现FIX的长期表达，从根本上改善患者生活质量。该疗法的临床试验数据显示，单次静脉输注后，患者年化出血率（ABR）降低71%，年化凝血因子输注需求减少92%。这些数据为FDA批准提供了关键支持。

2023年6月，辉瑞向FDA提交生物制品许可申请（BLA），FDA于2024年2月授予优先审评资格，最终在4月26日批准上市。

血友病B基因疗法领域竞争激烈。UniQure的Hemgenix于2022年11月获FDA批准。加拿大已于2024年1月批准BEQVEZ上市。欧洲药品管理局（EMA）的审批流程也在进行中。

BEQVEZ使用AAV载体将FIX-Padua转基因递送至肝细胞，FIX-Padua的活性较野生型FIX高5-8倍，显著提升治疗效果。该疗法为血友病B患者提供了“一次性治愈”的可能性，减少了长期输注FIX的需求，降低了治疗负担和并发症风险。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec