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贝组替凡主要用于治疗哪种罕见疾病?

贝组替凡主要用于治疗与希佩尔-林道(VHL)综合征相关的肾细胞癌。VHL综合征是一种罕见的遗传性疾病,患者携带VHL基因突变,这种突变会导致包括肾细胞癌在内的多种肿瘤的发生风险增加。贝组替凡通过抑制HIF-2α发挥作用,能够特异性地结合HIF-2α,阻止其发挥促肿瘤作用,从而抑制肿瘤的生长和扩散,为VHL综合征患者提供了新的治疗选择。

参考资料:https://www.welireg.com/


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