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米哚妥林(Midostaurin),商品名为Rydapt,是一种重要的多靶点激酶抑制剂,于2017年获得美国FDA批准上市,主要用于治疗FLT3突变阳性的新诊断急性髓系白血病(AML)成年患者。这种药物通过抑制FLT3受体的信号传导,对FLT3突变导致的骨髓细胞异常增殖具有显著的控制和缓解作用,从而促进白血病肿瘤细胞的凋亡。
米哚妥林的应用通常与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合进行,以发挥最佳疗效。临床试验显示,与单独化疗相比,米哚妥林联合化疗能够显著延长AML患者的总生存期和无事件生存期,提高患者的生存质量。
除了AML,米哚妥林还适用于治疗系统性肥大细胞增多症(SM),包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的成年患者。它能够通过抑制KIT激酶的信号传导,阻止肥大细胞增多症中的癌细胞增殖和组织胺的释放,从而有效缓解患者的病情。
然而,米哚妥林在应用过程中也可能产生一些不良反应,如恶心、呕吐、口腔黏膜炎、发热性中性粒细胞降低等。因此,在使用米哚妥林时,医生会根据患者的具体情况和耐受性进行剂量调整,并密切关注患者的反应和副作用情况,以确保治疗的安全性和有效性。
米哚妥林在国内还没有上市,患者如果需要本品可以借助正规的海外渠道。海外米哚妥林原研药有欧版、印度版及土耳其版,最新价格在两万到十二万多元。在印度有正规上市的仿制版米哚妥林,其药物成分与原研药的药物成分基本一致,25mg*28粒的最新价格在九千元左右,患者请按照自己的需求选择购买。
参考资料:https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html