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恩西地平如何治疗IDH2突变AML?

恩西地平是针对携带IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)的靶向治疗药物。IDH2突变会导致异柠檬酸脱氢酶2活性改变,产生过量致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG),干扰正常细胞分化,促使白血病细胞增殖。恩西地平通过特异性抑制突变型IDH2酶的活性,阻断2-HG生成,恢复细胞正常分化途径,诱导白血病细胞凋亡。临床研究显示,恩西地平单药治疗可使约40%的患者达到总体缓解,其中19%的患者实现完全缓解,中位生存期延长至8.8个月。联合阿扎胞苷治疗新诊断患者,完全缓解率可达100%。用药期间需监测血常规、肝功能及心电图,警惕分化综合征等不良反应,确保治疗安全有效。

参考资料:https://www.idhifa.com/


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