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阿西米尼(Asciminib)是一种在血液肿瘤治疗领域崭露头角的新型靶向药物,为特定类型的白血病患者带来了新的治疗曙光。
从适应症来看,阿西米尼主要用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)慢性期患者。慢性髓性白血病是一种相对较为常见的血液系统恶性肿瘤,费城染色体阳性是其重要的遗传学特征。传统的治疗药物如酪氨酸激酶抑制剂(TKI),虽然在一定程度上改善了患者的预后,但仍有部分患者会出现耐药、疗效不佳或无法耐受不良反应等情况。阿西米尼的出现,为这部分患者提供了新的治疗选择,有望进一步延长患者的生存期,提高生活质量。
阿西米尼的作用机制独特且具有创新性。它属于ABL1激酶抑制剂,与传统TKI通过与ABL1激酶的ATP结合位点竞争性结合发挥作用不同,阿西米尼是通过与ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋结合,这种结合方式更为精准、特异,能够更有效地抑制ABL1激酶的活性,从而阻断BCR-ABL融合蛋白介导的信号传导通路,抑制白血病细胞的增殖和存活,诱导细胞凋亡。
在用法用量方面,阿西米尼为口服制剂,患者需空腹服用,推荐剂量为每次40mg,每日两次。空腹服用有助于药物更好地吸收和发挥药效,但患者在用药过程中需注意与进食时间间隔,严格遵循医嘱。
疗效方面,临床研究数据显示,阿西米尼在治疗Ph+ CML慢性期患者中表现出色。对于既往接受过多种TKI治疗且疗效不佳或出现耐药的患者,阿西米尼仍能取得一定的血液学和细胞遗传学缓解率,部分患者甚至可获得深度分子学缓解,这意味着患者体内的白血病细胞负荷大幅降低,病情得到更好的控制。
不过,目前阿西米尼尚未在国内上市,患者无法通过国内正规渠道购买,只能借助海外途径。国外市场上有其原研药和仿制药。原研药主要是欧洲版,价格高达数万元,对于普通患者而言经济负担沉重。而老挝生产的仿制药价格相对亲民,约四千多元,且与原研药药物成分基本一致,这为部分有需求的患者提供了一种更经济的选择。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib