佩米替尼是一种处方药，用于治疗患有以下疾病的成人：患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成年人，通过FDA批准的试验检测到成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排；以及用于治疗患有FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴样肿瘤(MLNs)的成人。那么该药物对这些患者是如何起效的，它的作用原理是什么？

佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂，作用于IC50值小于2 nM的FGFR1、2和3。佩米替尼在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。通过激活FGFR扩增和融合，导致FGFR信号的组成性激活，佩米替尼抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导，并降低癌细胞系中的细胞活力。组成型FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。在FGFR1、FGFR2或FGFR3改变导致组成型FGFR激活的人类肿瘤小鼠异种移植模型中，包括表达致癌fgfr 2-Transformer-2β同源物(TRA2b)融合蛋白的胆管癌患者异种移植模型和携带FGFR1易位(FGFR1OP2-FGFR1)的KG1白血病模型，佩米替尼显示出抗肿瘤活性。据小编了解，患者可以从海外购买该药物，Incyte公司生产的佩米替尼原研药规格13.5mg*14片价格在72000人民币，老挝南塔金象药厂生产佩米替尼仿制药规格4.5mg*21片价格在5500人民币（受汇率影响价格可能会有所波动）。