佩米替尼中的活性物质pemigatinib属于一组称为蛋白激酶抑制剂的药物。它通过阻断称为成纤维细胞生长因子受体(FGFRs)的受体的活性而起作用。在癌细胞表面发现异常的FGFRs，并参与癌症的生长和扩散。通过阻断它们的活性，佩米替尼减少了癌症的生长和扩散。目前，它批准的适应症有什么？

2020年4月17日 Incyte 宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准佩米替尼(pemigatinib)的第一个适应症，用于治疗经FDA批准的测试检测为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌。佩米替尼是FDA批准的首个也是唯一一个针对该适应症的治疗药物，根据总体缓解率和缓解持续时间(DOR)在加速批准下获得批准。继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

2022年8月26日 Incyte 宣布佩米替尼第二个适应症，美国食品药品监督管理局(FDA)批准选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂佩米替尼(pemigatinib)用于治疗患有FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLNs)的成人。FGFR1重排的mln是非常罕见的侵袭性血液癌症，佩米替尼的批准代表着一项重要的治疗进步。

据小编了解，佩米替尼目前虽已通过药监局的批准在中国上市，但经过查询了解到，国内药房该药物处于缺货状态，难以购买，患者可以从海外购买该药物。