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米托坦通过特异性破坏肾上腺皮质细胞,抑制其分泌糖皮质激素、盐皮质激素及雄激素,从而控制因激素过度分泌引发的库欣综合征或肿瘤生长。其作用机制包括直接诱导细胞凋亡、抑制类固醇合成酶(如P450scc)活性,并减少胆固醇向孕烯醇酮的转化。由于肾上腺皮质癌细胞对米托坦的敏感性高于正常组织,药物可选择性抑制肿瘤增殖。此外,米托坦在脂肪组织中蓄积,停药后仍可持续作用,需长期监测激素水平及肾上腺功能。该药物适用于无法手术切除或术后复发的晚期患者,但需警惕肾上腺功能不全风险,治疗期间常需补充糖皮质激素以预防急性肾上腺危象。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB00648