2025年4月29日，CSL Vifor和Travere Therapeutics联合宣布，欧盟委员会(EC)已正式将斯帕森坦FILSPARI（sparsentan，司帕生坦）的有条件上市许可(CMA)转换为标准上市许可(MA)，该药物用于治疗尿蛋白排泄量≥1.0g/天（或尿蛋白/肌酐比值≥0.75 g/g）的原发性IgA肾病(IgAN)成人患者。这一决定适用于所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。此前，在2024年4月，欧盟委员会已授予该药物有条件上市许可。

在美国，该药物于2023年2月获得FDA加速批准，并于2024年9月获得FDA全面批准，用于减缓患有原发性IgA肾病且有疾病进展风险的成年人的肾功能衰退。

IgA肾病(IgAN)是一种自身免疫性疾病，它通过损害肾脏小血管的过滤功能来影响肾脏。该疾病由一种异常蛋白质引起，这种蛋白质会损害肾小球，即肾脏的过滤结构。IgA肾病的其他症状可能包括蛋白尿、手脚肿胀和高血压。目前，治疗IgA肾病的主要目标是减少蛋白尿，控制血压，并减缓疾病的进展。一线治疗通常包括使用血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)，而钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂则提供额外的肾脏保护。

斯帕森坦是一种每日一次的口服药物，它是一种双重内皮素和血管紧张素II受体阻滞剂。该药物旨在选择性地针对IgAN疾病进展的两个关键途径，并减少患有原发性IgA肾病且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿。值得注意的是，斯帕森坦在欧洲是第一个也是唯一一个被批准用于治疗IgA肾病的非免疫抑制疗法，目前已在德国、奥地利和瑞士上市。

此次欧盟的批准基于全面的临床数据集，其中包括关键III期PROTECT研究的积极结果。PROTECT研究是迄今为止IgA肾病领域规模最大的介入性研究之一，也是这一罕见肾病领域唯一的头对头对照试验。这是一项全球性的、随机的、多中心的、双盲的、平行组、活性药物对照临床试验，旨在评估400毫克斯帕森坦与300毫克厄贝沙坦（一种血管紧张素II受体阻滞剂[ARB]）的安全性和有效性。

该研究纳入了404例18岁及以上的IgA肾病患者，这些患者即使接受了至少50%的最大标示剂量和最大耐受剂量的ACE抑制剂或ARB治疗，仍出现持续性蛋白尿。分析显示，PROTECT研究在预设的中期分析中达到了其主要终点，且具有统计学意义。经过36周的治疗，接受FILSPARI治疗的患者蛋白尿水平较基线平均降低49.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平较基线平均降低15.1%。该研究的两年验证性结果表明，与厄贝沙坦相比，FILSPARI治疗在eGFR慢性斜率终点方面取得了统计学意义，并显示出具有临床意义的肾功能保留。eGFR是一种血液检测指标，用于衡量肾脏过滤血液中废物的能力。

在安全性方面，除头晕和低血压外，斯帕森坦和厄贝沙坦治疗出现的不良事件数量相当。

参考资料：https://www.biospace.com/press-releases/travere-therapeutics-and-csl-vifor-announce-standard-eu-approval-of-filspari-sparsentan-for-iga-nephropathy