培米替尼（Pemigatinib），商品名为达伯坦（Pemazyre），是一种创新的靶向治疗药物，属于激酶抑制剂类药物，主要用于治疗携带FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。该药物通过抑制FGFR信号通路，特别是FGFR亚型1/2/3的激酶活性，有效阻断异常信号传导，从而减少肿瘤细胞的增殖和血管生成，延缓疾病进展。

培米替尼的问世为胆管癌患者带来了新的治疗选择，特别是在传统化疗方案效果不佳或无效的情况下，它提供了一种全新的治疗策略。FGFR基因变异在多种类型的人类肿瘤中均有发现，而培米替尼正是针对这一变异设计的，它能够精准作用于特定基因突变导致的癌症进展，显示出显著的治疗效果。

在临床试验中，培米替尼的表现尤为亮眼。例如，FIGHT-202临床试验是一项评估培米替尼在胆管癌患者中疗效的关键研究，该研究纳入了146例经一线治疗无效的晚期胆管癌患者。结果显示，对于携带FGFR2融合的患者，培米替尼的客观缓解率（ORR）可达35.5%，这意味着部分患者的肿瘤显著缩小或稳定；同时，疾病控制率（DCR）高达88.2%，即近90%的患者病情得到了有效控制。此外，培米替尼治疗的中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）达到了21.1个月，这一数据显著优于传统化疗方案，为胆管癌患者提供了更长的生存期。

然而，尽管培米替尼为胆管癌患者带来了新的希望，但它也可能引起一些副作用。常见的副作用包括腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥等消化系统及皮肤症状。此外，患者还可能出现指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或者关节肿痛等症状。这些副作用多数为轻度至中度，可通过调整剂量或对症处理缓解。

然而，有些副作用可能较为严重，需要患者密切关注并及时就医。例如，视力模糊、眼球漂浮物、看到闪光或其他视力变化，以及肌肉痉挛、麻木等症状，可能是视网膜色素上皮脱离（RPED）或其他严重副作用的先兆。此外，高磷酸盐血症以及软组织矿化等也是培米替尼可能引起的严重副作用。因此，患者在使用培米替尼期间应严格按照医嘱进行用药，并定期进行相关检查，以便及时发现和处理潜在的问题。

总的来说，培米替尼作为一种创新的靶向治疗药物，为胆管癌患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用该药物时仍需谨慎，密切关注可能的副作用，并在医生的指导下进行合理用药。通过科学的治疗和护理，相信胆管癌患者能够获得更好的治疗效果和生活质量。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102