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培米替尼是什么药?主要用于治疗哪些疾病?

培米替尼Pemigatinib),商品名为达伯坦(Pemazyre),是一种创新的靶向治疗药物,主要用于治疗携带FGFR2(成纤维细胞生长因子受体2)融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌。这种药物通过抑制FGFR激酶的信号传导通路,有效阻断癌细胞的生长信号,从而抑制胆管癌细胞的增殖和生长,显示出显著的治疗效果。

胆管癌是一种高度恶性的肿瘤,具有较强的侵袭性且预后效果差,许多患者在确诊时已经失去了手术机会。传统的化疗方案往往效果不佳,且经常发生耐药现象。培米替尼的问世,为这些患者提供了新的治疗选择。

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在临床上,培米替尼主要用于经过至少一种系统性治疗后疾病进展,且经检测确认存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者。研究显示,培米替尼可使部分患者的肿瘤显著缩小或稳定,延长无进展生存期。这一数据显著优于传统化疗方案,为胆管癌患者提供了更长的生存期。

然而,培米替尼也可能引发一些副作用,如脱发、眼睛干燥、腹泻、口干等。严重的副作用可能包括视网膜色素上皮脱离、高磷酸盐血症以及软组织矿化等。因此,患者在使用培米替尼期间应严格按照医嘱进行用药,并定期进行相关检查,以便及时发现和处理潜在的问题。

总的来说,培米替尼是一种针对特定基因突变的有效靶向治疗药物,为胆管癌患者带来了新的治疗希望。

参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102


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