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培米替尼(Pemigatinib),也被称为佩米替尼,是一种创新的口服小分子激酶抑制剂,主要用于治疗携带FGFR2(成纤维细胞生长因子受体2)融合或重排突变的胆管癌患者。这种药物在胆管癌治疗领域具有重要地位,为那些对传统治疗反应不佳的患者提供了新的治疗选择。
胆管癌是一种高度恶性的肿瘤,具有侵袭性强、预后差的特点。许多胆管癌患者在确诊时已经处于晚期,失去了手术根治的机会。传统的化疗方案往往效果不佳,且经常发生耐药现象,导致患者的生存期有限。培米替尼的问世,为这些患者带来了新的希望。
培米替尼的作用机制是通过抑制FGFR激酶的信号传导通路,从而阻断肿瘤细胞的生长和增殖。FGFR是一种在细胞表面发挥作用的蛋白质受体,当它与纤维细胞生长因子结合时,会激活下游信号通路,进而调控细胞的生长、分裂和迁移。在胆管癌等肿瘤中,FGFR2融合或重排突变是常见的驱动突变,这种突变会导致FGFR2过度激活,从而促进肿瘤的发展。培米替尼作为一种FGFR1/2/3强效选择性的抑制剂,可以有效地阻断这些异常信号传导,使癌细胞的生长和扩散受到抑制。
临床研究显示,培米替尼在治疗携带FGFR2融合或重排突变的胆管癌患者中取得了显著疗效。它可以使部分患者的肿瘤显著缩小或稳定,延长无进展生存期,从而提高患者的生活质量。此外,培米替尼的耐受性相对较好,尽管可能会引发一些副作用,如脱发、眼睛干燥、腹泻、口干等,但大多数副作用是可控的,且可以通过调整剂量或对症处理来缓解。
总的来说,培米替尼是一种针对特定基因突变的有效靶向治疗药物,为胆管癌患者提供了新的治疗选择。它的出现不仅突破了传统治疗手段的局限性,还体现了现代肿瘤治疗的精准医学理念。然而,患者在使用培米替尼期间应严格按照医嘱进行用药,并定期进行相关检查,以便及时发现和处理潜在的问题。
培米替尼这款药物在国内市场上以佩米替尼片的上市,但它还未被纳入医保范围。目前,市场上出售的规格有4.5mg*14片和9mg*14片两种,价格区间大致在2-5万人民币每盒。而在海外市场,以13.5mg14片的规格为例,每盒的售价可能高达7万人民币以上。消费者在海外还可以选择购买培米替尼的仿制药。这种药品的成分与原研药相似。例如,老挝卢修斯制药生产的4.5mg*14片规格,每盒的售价仅需7百多人民币。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102