5月19日，拜耳公司宣布一则重要消息：美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化 - aucl）的批准范围。此前，Jivi仅获批用于治疗成人血友病A患者，此次扩大后，涵盖了之前接受过治疗的7岁及以上血友病A（先天性因子VIII缺乏症）儿科患者，为更多患者带来了治疗希望。

Jivi是一种重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物。早在2018年8月，它便首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血友病成人患者。其用途广泛，包括按需治疗和出血控制、围手术期出血管理以及常规预防性治疗，旨在减少出血发作的频率。

此次FDA扩大Jivi的批准范围并非偶然，而是基于Alfa - PROTECT（N = 35；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05147662）和PROTECT Kids（N = 73；ClinicalTrials.gov标识符：NCT01775618）这两项研究的数据。

Alfa - PROTECT是一项多中心、前瞻性、单组研究，主要聚焦于评估Jivi输注用于预防和治疗7至12岁重度血友病A患儿出血的安全性。该研究特别关注了Jivi输注治疗前4天，患者对聚乙二醇（PEG）产生免疫反应相关的超敏反应和药物失效的潜在风险。研究共入组35名患者，平均年龄8岁（范围：7至11岁），这些患者接受了至少50次ED（每日两次）和26周的预防性治疗。根据研究者的判断，患者每周接受两次Jivi治疗（40 - 60 IU/kg）。最终，32名患者完成了治疗阶段，并被安排参加一项为期18个月的延长研究。该研究的关键次要终点是年化出血率（ABR）。

PROTECT Kids研究则着重评估Jivi预防和治疗12岁以下严重血友病A患儿出血的药代动力学、安全性和有效性，其主要疗效终点同样是年出血率（ABR）。

从治疗效果来看，在按需治疗和控制出血发作方面，7至12岁以下的患者通过1至2次Jivi输注，成功治疗了约97%的出血情况，展现出良好的即时止血效果。在围手术期管理方面，该年龄段共有7名患者接受了10次小手术。其中，4例手术的止血充分性被评估为“良好”或“极好”，1例为中等，还有5例未报告相关情况，说明Jivi在手术出血管理中也能发挥一定作用。在常规预防方面，对57名7至12岁以下患者评估了Jivi的疗效。其中，42例患者接受了每周两次的治疗方案，接受该方案治疗的患者在研究中的累计中位天数为182天（范围：172 - 238天），中位暴露天数为53.5天（范围：35 - 62天）。研究结果显示，总出血的平均年出血率为1.7，67%的患者出血次数为0次，表明Jivi在常规预防出血方面具有显著效果。

不过，接受Jivi治疗也存在一些不良反应。最常见的不良反应包括头痛、发烧、咳嗽和腹痛。此外，Jivi给药后，患者还出现了对聚乙二醇的免疫反应，表现为急性超敏反应和/或药效丧失。由于过敏反应和/或疗效丧失的风险较大，Jivi并不适用于7岁以下的患者。

此次FDA扩大Jivi的批准范围，为7岁及以上接受过治疗的血友病A儿科患者提供了新的治疗选择，有望改善这些患者的生活质量，减少出血发作带来的痛苦和风险。未来，随着更多患者使用Jivi，其长期疗效和安全性也将得到进一步验证。