胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于消化道间叶组织的肿瘤，传统化疗对其疗效有限，尤其是对于化疗后疾病进展的患者，治疗选择较少。匹米替比（Pimitespib，商品名Jeselhy）作为一种新型靶向药物，为这类患者提供了新的治疗方向。该药物属于热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，通过干扰肿瘤细胞的生存机制发挥作用。

匹米替比的主要适应症是化疗后疾病进展的胃肠道间质瘤。HSP90是一种在细胞内广泛存在的分子伴侣蛋白，对多种致癌蛋白的稳定性和功能至关重要。在GIST中，KIT或PDGFRA等驱动基因突变会导致肿瘤细胞的异常增殖。匹米替比通过抑制HSP90的活性，促使这些致癌蛋白被降解，从而阻断肿瘤细胞的生长信号通路，抑制肿瘤进展。这种靶向作用机制使其在传统化疗失败的患者中仍能发挥抗肿瘤效果。

在疗效方面，临床研究显示匹米替比能够在一定程度上控制肿瘤进展，延长患者的无进展生存期。其给药方案为每日口服160mg，连续服用5天后停药2天，形成7天为一个周期，后续重复该方案。这种间歇给药方式有助于减少药物的累积毒性，提高患者的耐受性。同时，医生可根据患者的个体反应调整剂量，以平衡疗效与安全性。

尽管匹米替比在GIST治疗中展现出一定的潜力，但其临床应用仍需关注不良反应，如疲劳、胃肠道不适或肝功能异常等。未来，随着更多临床数据的积累，匹米替比的应用范围可能进一步优化，为更多难治性间质瘤患者提供治疗选择。总体而言，匹米替比作为HSP90抑制剂，为GIST的靶向治疗增添了新的可能性，但其长期疗效和最佳使用策略仍需进一步研究和探索。

参考链接：https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/