拉罗替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗与神经营养受体酪氨酸激酶基因融合的实体瘤，具有转移性，手术风险高，或没有替代治疗方法。

拉罗替尼的疗效在患有NTRK基因融合的不可切除或转移性实体肿瘤的儿童和成人患者中进行了评估，这些患者参加了三项多中心、开放标记、单组临床试验之一:研究LOXO-TRK-14001 (NCT02122913)、SCOUT (NCT02637687)和NAVIGATE (NCT02576431)。所有患者都要求在对其疾病进行系统性治疗后取得进展，如果可能的话，或者要求对局部晚期疾病进行具有显著发病率的手术。

成人患者每天两次口服拉罗替尼100 mg，儿童患者(18岁或以下)每天两次口服拉罗替尼100 mg，最大剂量为100 mg，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。阳性NTRK基因融合状态的鉴定是在当地实验室使用下一代测序(NGS)或荧光原位杂交(FISH)进行的。在3例婴儿纤维肉瘤患者中推断出NTRK基因融合，这些患者通过FISH鉴定出ETV6易位。主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，由盲法独立审查委员会(BIRC)根据RECIST v1.1确定

疗效评估基于三项临床试验中登记的前55名NTRK基因融合实体瘤患者。基线特征为:中位年龄45岁(范围4个月至76岁)；22% <18岁，78% ≥18岁；53%男性；67%白人；7%西班牙裔/拉丁裔，4%亚裔，4%黑人；以及ECOG性能状态0-1 (93%)或2 (7%)。82%的患者患有转移性疾病，18%的患者患有局部晚期不可切除的疾病。98%的患者之前接受过癌症治疗，包括手术、放疗或全身治疗。其中，82% (n = 45)接受过既往全身治疗，中位数为2个既往全身治疗方案，35% (n = 19)接受过3个或更多既往全身治疗方案。最常见的癌症是唾液腺肿瘤(22%)、软组织肉瘤(20%)、婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。共有50名患者通过NGS检测到NTRK基因融合，5名患者通过FISH检测到NTRK基因融合。

目前拉罗替尼已经在国内上市了，但由于上市时间较短，所以在国内医院药房较难买到，具体价格可以在当地医院药房进行了解。据了解，在美国上市的拉罗替尼原研药规格为100mg*60，价格为24200元一盒。在香港上市的拉罗替尼规格为25mg*56粒，价格为31000元一盒 。在德国上市拉罗替尼原研药的规格是25mg*56粒，价格为23000元一盒；规格为100mg*56粒的价格为70000元一盒，德国上市的还有拉罗替尼口服液在德国上市，规格为20mg/ml，价格为29000元一盒。拉罗替尼有相关仿制药在国外上市，孟加拉耀品国际规格为100mg*30粒，价格为4100元一盒。孟加拉珠峰制药有两种规格，规格为25mg*30粒的价格为2500元一盒；规格为100mg*30粒的价格为6500元一盒。相比之下仿制药品和原研药材料一样，疗效所差无几，性价比更高。