美国FDA在2018年11月26日加速批准拉罗替尼用于患有实体瘤的成人和儿童患者，这些患者具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，但没有已知的获得性耐药突变，或者是转移性的，或者是手术切除可能导致严重发病率的，并且没有令人满意的替代治疗或其癌症在治疗后有所进展。这是FDA批准的第二个用于治疗癌症的组织不可知药物。

批准是基于三个多中心，开放标签，单组临床试验的数据:LOXO-TRK-14001 (NCT02122913)，SCOUT (NCT02637687)和NAVIGATE (NCT02576431)。阳性NTRK基因融合状态的鉴定是在当地实验室使用下一代测序(NGS)或荧光进行的原地的杂交(鱼)。在三名患有婴儿纤维肉瘤的儿童患者中推断出NTRK基因融合，这些患者通过FISH证实ETV6易位。主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间，由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。

在三项试验中，对前55名不可切除或转移性实体瘤患者的疗效进行了评估，这些患者包含NTRK基因融合体。所有患者都要求在对其疾病进行系统性治疗后取得进展，如果可能的话，或者要求对局部晚期疾病进行具有显著发病率的手术。12名患者不到18岁。共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤(22%)、软组织肉瘤(20%)、婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。ORR为75% (95% CI: 61%，85%)，包括22%完全缓解和53%部分缓解。在数据库锁定时，还没有达到响应的平均持续时间。73%的患者的缓解持续时间为6个月或更长，63%的患者为9个月或更长，39%的患者为12个月或更长。

在三项临床试验中，对176名患者进行了拉罗替尼的安全性评估，其中包括44名儿科患者。拉罗替尼最常见的不良反应(≥20%)是疲劳、恶心、头晕、呕吐、AST升高、咳嗽、ALT升高、便秘和腹泻。

拉罗替尼的推荐剂量为成人每天两次口服100 mg，儿童每天两次口服100 mg/m2(每剂最多100 mg)。

今年年初拉罗替尼在中国上市，由于上市时间较短，在国内医院药房较难买到，具体价格可以和当地医院药房进行了解。我们可以了解一下国外版本的价格，在美国上市的拉罗替尼原研药规格为100mg*60，价格为24200元一盒。在香港上市的拉罗替尼规格为25mg*56粒，价格为31000元一盒 。在德国上市拉罗替尼原研药的规格是25mg*56粒，价格为23000元一盒；规格为100mg*56粒的价格为70000元一盒，德国上市的还有拉罗替尼口服液在德国上市，规格为20mg/ml，价格为29000元一盒。拉罗替尼有相关仿制药在国外上市，孟加拉耀品国际规格为100mg*30粒，价格为4100元一盒。孟加拉珠峰制药有两种规格，规格为25mg*30粒的价格为2500元一盒；规格为100mg*30粒的价格为6500元一盒。