拉罗替尼（larotrectinib，商品名：VITRAKVI）是一种针对特定基因突变肿瘤的靶向治疗药物。它的适应症并不局限于某一种具体的肿瘤类型，而是基于肿瘤的分子特征，即是否携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因。因此，拉罗替尼适用于成人和儿童实体瘤患者，只要其肿瘤经充分验证的检测方法确认为NTRK基因融合阳性，且不包含已知的获得性耐药突变。这类患者通常为局部晚期或转移性疾病患者，或者手术切除可能导致严重并发症的患者。此外，拉罗替尼还适用于那些缺乏满意替代治疗方案或既往治疗失败的患者。

拉罗替尼的作用机制是通过高度选择性地抑制NTRK融合蛋白的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长信号通路。NTRK基因融合是一种较为罕见的基因变异，但在多种肿瘤中均有发现，包括但不限于唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌、肺癌、结肠癌和黑色素瘤等。由于拉罗替尼直接作用于驱动肿瘤生长的关键基因突变，因此其疗效往往较为显著，且对正常细胞的毒性相对较低。

在临床研究中，拉罗替尼表现出较高的客观缓解率，许多患者的肿瘤体积显著缩小甚至达到完全缓解。尤其对于儿童患者，拉罗替尼提供了一种相对安全且有效的治疗选择，因为传统化疗对儿童患者的长期副作用较大。成人和儿童的推荐剂量有所不同，成人通常每天口服两次，每次100毫克，而儿童患者的剂量则根据体表面积调整。治疗需持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。总体而言，拉罗替尼为NTRK基因融合阳性的肿瘤患者提供了一种精准的治疗手段，尤其是对于缺乏其他有效治疗选择的患者具有重要意义。

参考链接：https://www.vitrakvi.com/