2020年5月15日，食品药品监督管理局批准了瑞普替尼/利培替尼(QINLOCK，Deciphera Pharmaceuticals，LLC。)，适用于之前接受过3种或更多种激酶抑制剂(包括伊马替尼)治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成年患者。

INVICTUS (NCT03353753)是一项国际性、多中心、随机(2:1)、双盲、安慰剂对照试验，对129名先前接受伊马替尼、舒尼替尼和瑞普替尼/利培替尼治疗的GIST患者进行了疗效评估。患者每天口服一次瑞普替尼/利培替尼150 mg或安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。随机接受安慰剂的患者在疾病进展时允许交叉。

主要疗效结果指标为无进展生存期(PFS ),该指标基于BICR使用改良RECIST 1.1进行的评估，其中淋巴结和骨病变不是目标病变，在已存在的肿瘤块内进行性生长的新肿瘤结节必须满足特定标准，才能被视为明确的进展证据。其他疗效结果指标包括BICR的总体缓解率(ORR)和总体生存率(OS)。

该试验表明，与安慰剂组的患者相比，瑞普替尼/利培替尼组的患者PFS有统计学显著改善(HR 0.1595% CI: 0.09，0.25；p<0.0001)。瑞普替尼/利培替尼组的中位PFS为6.3个月(95% CI: 4.6，6.9)，而安慰剂组为1.0个月(95% CI: 0.9，1.7)。瑞普替尼/利培替尼组的ORR为9% (95% CI: 4.2，18)，而安慰剂组的ORR为0%(95% CI:0.8)，尽管这种差异没有统计学意义。瑞普替尼/利培替尼组的中位OS为15.1个月(95% CI: 12.3，15.1)，而安慰剂组的中位OS为6.6个月(95% CI: 4.1，11.6)，HR为0.36 (95% CI: 0.21，0.62)，尽管未对OS进行统计显著性评估，作为次要终点(即PFS，然后ORR，然后OS)的顺序测试程序的结果。

瑞普替尼/利培替尼最常见的不良反应(≥20%)为脱发、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛、腹泻、食欲下降、掌-跖红细胞感觉异常和呕吐。瑞普替尼/利培替尼的其他重要风险包括新的原发性皮肤恶性肿瘤、高血压和心脏功能障碍。推荐的瑞普替尼/利培替尼剂量为150 mg，每日一次，随餐或不随餐。

瑞普替尼/利培替尼已经在国内上市，但是并未纳入医保，患者可以在国内进行购买，但是价格非常昂贵，规格50mg*30的价格大约33000元左右。国外的瑞普替尼/利培替尼只有原研药，主要是美国原研药，相对于国内的瑞普替尼/利培替尼来说价格相对便宜一些，规格50mg*90价格大约77000元左右，是国内价格的三倍，换算下来比国内便宜两万多，且国内的瑞普替尼/利培替尼和国外的原研药药物成分一致。