由于临床试验在各种各样的条件下进行，因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较，并且可能无法反映实际中观察到的发生率。

临床数据反映了749名患者在服用阿伐替尼(30mg至600 mg，每日口服一次)后的暴露情况，这些患者参加了针对晚期恶性肿瘤和全身性肥大细胞增多症患者进行的四项临床试验之一，包括NAVIGATOR、EXPLORER和path finder。这些患者包括601例GIST患者和148例全身性肥大细胞增多症患者。在749名接受阿伐替尼治疗的患者中，46%的患者暴露6个月或更长时间，23%的患者暴露1年以上。

对于胃肠道间质瘤，不能切除或转移性的GIST，在NAVIGATOR中评估了阿伐替尼治疗不能切除或转移性GIST患者的安全性。试验排除了有脑血管意外或短暂性脑缺血发作史、已知颅内出血风险和脑转移的患者。患者接受阿伐替尼 300 mg或400 mg口服，每日一次(n = 204)。在接受阿伐替尼治疗的患者中，56%的患者暴露6个月或更长时间，44%的患者暴露1年以上。

接受阿伐替尼治疗的患者中位年龄为62岁(范围:29至90岁)，60%为< 65岁，62%为男性，69%为白人。患者接受过3种先前激酶抑制剂的中位治疗(范围:0至7)。

52%接受阿伐替尼治疗的患者出现严重不良反应。接受阿伐替尼治疗的患者中发生严重不良反应的比例≥1%的患者为贫血(9%)、腹痛(3%)、胸腔积液(3%)、脓毒症(3%)、消化道出血(2%)、呕吐(2%)、急性肾损伤(2%)、肺炎(1%)和肿瘤出血(1%)。3.4%的患者发生了致命性不良反应。超过一名患者发生的致命不良反应为败血症和肿瘤出血(各1%)。

16%接受阿伐替尼治疗的患者因不良反应而永久停药。超过一名患者出现需要永久停药的不良反应，包括疲劳、腹痛、呕吐、脓毒症、贫血、急性肾损伤和脑病。

57%接受阿伐替尼治疗的患者因不良反应而中断用药。在接受阿伐替尼治疗的> 2%的患者中，需要中断给药的不良反应包括贫血、疲劳、恶心、呕吐、高胆红素血症、记忆障碍、腹泻、认知障碍和腹痛。

49%接受阿伐替尼治疗的患者因不良反应而减少剂量。减量的中位时间为9周。在接受阿伐替尼治疗的2%以上的患者中，需要减少剂量的不良反应包括疲劳、贫血、高胆红素血症、记忆障碍、恶心和眶周水肿。

最常见的不良反应(≥ 20%)为水肿、恶心、疲劳/乏力、认知损伤、呕吐、食欲下降、腹泻、毛发颜色变化、流泪增加、腹部疼痛、便秘、皮疹和头晕。

阿伐替尼已经在国内上市，但是还没有纳入医保，虽然已经在国内上市，但是在医院药房很难买到，价格大约47000元左右，患者可以咨询当地药房阿伐替尼的价格以及货源情况。国外只有原研药，主要是Blueprint Medicines Corporation原厂原研药，价格十分高昂，高达38万元，普通患者根本无法接受，可以选择其他药物替代。