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司美替尼作为MEK抑制剂,通过阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路,抑制神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤的生长。其核心作用在于缩小肿瘤体积,缓解疼痛,并改善皮肤病变。临床试验显示,司美替尼可显著降低丛状神经纤维瘤的体积,并减少新发皮肤病变。然而,该药可能引发痤疮样皮疹、肌酸激酶升高、腹泻等不良反应,需定期监测皮肤和肝功能。此外,司美替尼可能影响心脏功能,需监测心电图和血压。患者需在医生指导下用药,并配合皮肤护理,以最大化治疗效果。
参考资料:https://www.koselugo.com