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阿伐替尼(Avapritinib)适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDG fra)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠间质瘤(GIST)的成人。阿伐替尼也适用于治疗患有晚期系统性肥大细胞增多症、侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病(MCL)的成人。
阿伐替尼已经在国内上市,但是还没有纳入医保,虽然已经在国内上市,但是在医院药房很难买到,价格大约47000元左右,患者可以咨询当地药房阿伐替尼的价格以及货源情况。
国外只有原研药,主要是Blueprint Medicines Corporation原厂原研药,价格十分高昂,高达38万元,普通患者根本无法接受,可以选择其他药物替代。
阿伐替尼对转运蛋白ABCB1和ABCG2具有负调节作用,转运蛋白ABC B1和ab cg2可介导某些癌症的多药耐药表型。这种调节作用可能是由于阿伐替尼与这些转运蛋白的药物结合袋相互作用。这些转运蛋白的负调节作用可使癌细胞对紫杉醇等化疗药物的治疗重新敏感。
美国美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年1月批准阿伐替尼。阿伐替尼的申请获得了快速通道认证、突破性治疗认证和孤儿药认证。