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莫博替尼(Mobocertinib),商品名安卫力,是一种创新的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),主要用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这种药物的问世,为非小细胞肺癌中的这一难治亚型带来了新的治疗曙光。
EGFR是非小细胞肺癌中常见的突变靶点,而EGFR 20号外显子插入突变则是其中较为特殊且难治的一种。这类突变患者对传统的EGFR-TKI药物如吉非替尼、厄洛替尼等反应不佳,治疗选择有限,预后较差。莫博替尼的研发正是针对这一临床需求,通过精准靶向EGFR 20号外显子插入突变,为患者提供新的治疗策略。
莫博替尼的作用机制在于其能够不可逆地与EGFR突变蛋白结合,从而抑制EGFR激酶的活性,阻断下游信号通路的传导。这些信号通路在肿瘤细胞的增殖、存活和迁移等过程中起着关键作用。通过抑制这些信号通路,莫博替尼能够有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散,进而控制肿瘤的发展。
临床试验数据显示,莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。患者的客观缓解率、中位无进展生存期以及中位总生存期均得到明显改善。此外,莫博替尼还具有良好的安全性和耐受性,患者的副作用相对较低,生活质量得到保障。
然而,值得注意的是,莫博替尼主要适用于那些已经接受过含铂化疗并且疾病进展或对含铂化疗不耐受的患者。在开始莫博替尼治疗之前,患者需要进行基因检测,以确认其肿瘤是否具有EGFR 20号外显子插入突变。只有突变阳性的患者才适合接受莫博替尼治疗。
综上所述,莫博替尼为EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择,通过精准靶向和抑制EGFR突变,有效控制肿瘤的发展,延长患者的生存期并提高生活质量。
参考链接:https://www.takeda.com/what-we-do/research-and-development/rare-diseases/mobocertinib