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泽勒普肽(Zilucoplan)是一种用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)的创新药物,特别是针对那些抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的患者。这种药物为重症肌无力患者提供了新的治疗希望,通过其独特的作用机制,有效改善了患者的症状和生活质量。
泽勒普肽作为一种补体C5抑制剂,能够特异性地结合C5蛋白,阻止其裂解为C5a和C5b,从而有效抑制了补体级联反应的进一步进行。这一作用机制对于防止神经肌肉接头的损伤至关重要,因为补体系统的异常激活是导致重症肌无力患者神经肌肉接头功能障碍的关键因素之一。
在临床上,泽勒普肽已经展现出了显著的疗效。通过多项临床试验的验证,泽勒普肽能够显著改善患者的肌肉无力和疲劳等症状,提高患者的生活质量和日常活动能力。此外,泽勒普肽还具有良好的安全性和耐受性,使得患者能够长期接受治疗并维持稳定的病情。
值得一提的是,泽勒普肽的给药方式也为其在临床上的应用提供了便利。作为一种皮下注射药物,泽勒普肽允许患者自行在家中进行给药,从而减少了往返医院的次数和对工作的干扰。这种自行给药的方式不仅提高了患者的独立性,还增强了治疗的依从性和便利性。
泽勒普肽国内未上市,未纳入医保。在海外,泽勒普肽 (16.6毫克/0.416毫升)皮下注射液的价格约为两三万美元,具体取决于你去的药店。暂无仿制药。
综上所述,泽勒普肽作为一种创新的重症肌无力治疗药物,通过其独特的补体C5抑制作用机制,为成人全身型重症肌无力患者提供了新的治疗选择。其显著的疗效、良好的安全性和耐受性以及便利的给药方式,使得泽勒普肽在临床应用中具有广阔的前景。
参考链接:https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725